基因编辑技术助力自体干细胞疗法
编辑：sx_gongy
2017-04-21
干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，可以再生各种组织器官，在医学上具有广阔的应用前景。基因编辑技术一起来了解吧！
根据来源不同，干细胞治疗技术可以分为自体和异体干细胞疗法。
自体干细胞疗法通过分离患者自身的干细胞，回输到体内，达到治疗疾病的目的。和异体干细胞相比，自体干细胞没有免疫排斥问题，并且避免了供者来源病原体的感染风险，安全性更高;由于无需配型，自体干细胞疗法理论上适用每一个个体，应用范围更广，并得到国际血液&骨髓移植研究中心统计结果的证实。
然而，对于遗传性疾病患者，由于自体干细胞存在基因突变，直接回输并不能起到治疗疾病的作用。对于这一类病人，可以先通过基因编辑技术纠正自体干细胞的基因突变，然后用于治疗。因此，基因编辑技术可以进一步拓展自体干细胞疗法的应用范围。
最近，美国加州大学洛杉矶分校Donald Kohn教授领衔的研究团队利用基因修饰的自体CD34+造血干细胞治疗腺苷脱氨酶缺失导致的重症联合免疫缺陷(adenosine deaminase–deficient immunodeficiency，ADA-SCID)的II期临床试验获得成功，相关结果发表在国际顶级临床期刊《The Journal of Clinical Investigation》上。
ADA-SCID是一种常染色体隐性突变遗传病，由腺苷脱氨酶基因的突变引起，全球发病率在十万分之一左右。
由于腺苷脱氨酶缺失，患者淋巴细胞的发育受到影响，从而影响免疫系统的正常功能。酶补偿疗法和异体造血干细胞移植是ADA-SCID的两种主要治疗手段。酶补偿疗法通过补充腺苷脱氨酶，可以维持患者生命，但需要终身输注，无法治愈且费用昂贵。异体造血干细胞移植利用健康供者来源的造血干细胞重建免疫系统，可以治愈，但需要免疫配型的合适供者，限制了该疗法的应用范围。
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ADA-SCID治疗的第三种方法是基因治疗，通过导入正常基因，恢复患者免疫细胞的正常发育和功能。
早在1990年，美国国立卫生院的安德森医生团队便尝试用基因疗法治疗ADA-SCID，启动了国际首例基因治疗的临床试验。
他们首先提取患者的白细胞，再通过逆转录病毒载体将正常基因插入患者白细胞的基因组，然后将修饰过的白细胞回输到患者体内。尽管修饰后的白细胞能够表达腺苷脱氨酶，由于白细胞的寿命有限，患者需要经常性地接受类似的手术，以确保基因疗法的持续性，而且还必须定期注射长效腺苷脱氨酶蛋白。因此，该疗法并不能算真正意义上的成功。后续的研究将重点放到造血干细胞上，直接将正常基因导入患者的造血干细胞，达到治愈的目的。
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标签：商学观察
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