经过二十多年的发展，ADA-SCID的基因疗法Strimvelis于2016年获得欧盟批准，是基因治疗领域的里程碑事件。Strimvelis是经过修饰的自体CD34+细胞，正常ada基因由逆转录病毒载体导入。

研究表明，低强度预处理和停止酶补偿可以增加基因修复造血干细胞的植入，改进ADA-SCID的治疗效果。Donald Kohn教授团队采用该方案治疗ADA-SCID病人，于2008年启动II期临床试验(ClinicalTrials注册号为NCT00794508)，并在2009至2012年间招募了10个病人(平均年龄11.5个月)。

他们首先抽取患者骨髓，分离单核细胞中的CD34+细胞，体外培养并通过γ-逆转录病毒载体将ADA基因转入CD34+细胞。造血干细胞移植前7天，患者的酶补偿疗法被中止，并于移植前3天接受白消安(Busulfan)预处理。截止分析临床试验结果时，该团队对这些患者持续跟踪了33-84个月。

结果显示，除了1位年龄较大的患者(入组时已15岁，于移植后6个月恢复酶补偿疗法)，其他9位患者均不依赖酶补偿疗法，而且外周血单核细胞的腺苷脱氨酶活性正常;细胞计数结果表明，患者的白细胞计数正常，而且促细胞分裂剂能促进白细胞增殖;9位患者中的3位不再依赖静脉注射免疫球蛋白。

直至最近一次随访，患者的外周血单核细胞中一直能检测到ADA载体。所有患者自移植起未见淋巴细胞增生及其他基因治疗载体相关临床反应。综上，基因修复造血干细胞治疗ADA-SCID是一项安全且有效的疗法。

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